Page 16 - Hjerne Det! 1/2022

Håp om immun- terapi mot gliomer
I ROLF J. LEDAL J
Epitopoietic Research Corporation (ERC) er et belgisk legemiddel-
selskap som i 2019 ble det første selskapet som fikk tillatelse etter den
nye amerikanske loven som ga rett til å benytte legemidler uten godkjenning i utprøvende behandling av terminalt syke pasienter.
Deres legemiddel ERC1671 som i EU nå søker godkjenning under navnet Sitoiganap har i
perioden 2019–2021 hatt så lovende resultater at de amerikanske myndig- hetene som har ansvar for legemiddel- sikkerhet anbefalte at den kliniske fase II-studien ble avsluttet og at det
i stedet ble startet en fase III-studie for å få bekreftet legemiddelets effekt og en påfølgende markedsførings- tillatelse.
Sitoiganap er i skrivende stund
til vurdering for godkjenning i EU (EMA), og Statens legemiddelverk (SLV) har sendt inn metodevarsel til Nye metoder. Før Sitogainap eventu- elt kan tas i bruk i Norge, må det gis godkjenning i EU, og det må som alltid gjennomføres prisforhandlinger med produsenten. Sitoiganap er i legemiddelkategorien Advanced therapy medicinal products (ATMP) som dekker området celle-, gen-
og vevsterapier. Dette er primært kostbare behandlinger til sjeldne lidelser, men det er også mer ordi- nære diagnoser som kan ha nytte
av slik behandling. Når det gjelder hjernesvulster så er det behandling rettet mot gliomer grad IV som er aktuelt.
Sitoiganap er en avansert immun- terapi basert på ekstraherte tumorcel- ler og lysater som stimulerer pasien- tens immunsystem til å gjenkjenne og
angripe tumorceller. Legemiddelet består av en blanding av autologe (kroppsegne) tumorceller og allogene tumorceller, ekstrahert fra gliomer fra tre forskjellige donorer, og lysatene til alle disse cellene. I kliniske studier gis Sitoiganap som injeksjon sammen med granulocytt-makrofag kolonisti- mulerende faktor (GM-CSF) s.c.,
50 mg/dag syklofosfamid oralt og 10 mg/kg bevacizumab intravenøst (i.v.). Behandling gjentas hver 28. dag inntil progresjon eller uakseptabel toksisitet, fremgår det av SLVs metodevarsel
fra våren 2021. Resultatene fra den kliniske studien forventes å være klare i løpet av 2023.
Sitoiganap har så langt vist seg å ha effekt uavhengig av MGMT-status, og er gitt til pasienter som ikke lenger har effekt av ordinær behandling med Stupp-protokollen. Sitoiganap består av celler som er hentet ut fra forskjel- lige donorer og som etter prosessering blir injisert i pasienten for å stimulere immunforsvaret til å gjenkjenne og bekjempe kreftcellene. Hos EMA har det fått status som «oprhan», dvs.
at det er regnet som legemiddel mot sjeldne diagnoser og således har en mindre omfattende godkjennings- prosess enn ordinære legemidler. Prisen har dessverre en tendens til å bli ganske så høy når det gjelder slike legemidler som baseres på celler fra levende mennesker, og det er umulig
å si noe om hvilken pris det vil være mulig å få i Norge.
Håpet må uansett være at det viser seg å ha effekt på pasientgruppen som i dag ikke får tilbud om annet enn palliativ behandling når Stupp-proto- kollen ikke lenger har effekt. Prisen legemiddelet får vil pr. i dag måtte vurderes opp mot kostnaden for ordinær behandling og forventet effekt i form av flere leveår. Blir det endringer i prioriteringssystemet hvor også samfunnskostnader ved tidlig død tas med, vil det kanskje være lettere å få aksept for at helsefore- takene skal tilby denne behandlingen. For oss som drømmer om at det en dag skal komme vaksiner mot høy- gradige gliomer kan Sitoiganap være et skritt på veien. Vi regner på en annen måte når det gjelder kostnader og tar med hele bildet i betraktningen. Frem til vi får systemet til å tenke som oss, får vi sette vår lit til at det kan være mulig å få tatt i bruk Sitoiganap til utprøvende behandling i Norge, som et minimum. ◗
16 HJERNE DET : 1/2022